目前，美國首款針對先天性黑曚2型(RPE65基因突變引起)的一次性基因療法，標價為85萬美元，相當于550萬元人民幣。

       為何定價如此之高？廈門眼科中心遺傳眼病門診龐繼景教授指出，基因療法 定價如此之高除了與國外藥物研發(fā)成本高、病人少有關(guān)外，還和國外的藥物定價體系及保險支付體系有關(guān)。比如在國外如果經(jīng)過評估認為治療后的患者在其一生中因治療受益后能額外獲得的綜合收益至少有100萬美元，那制藥公司不管成本把藥價定為85萬美元就完全沒有道德上的負擔。同時美國的藥物支付方主要是私立保險公司。他們用沒有大病的投保人的保費錢，支付給有需要的能因此而改變他們?nèi)松臉O少數(shù)病人，保險公司不但有能力也愿意借此做個宣傳。當然療效達不到預(yù)期時，藥物生產(chǎn)公司會退給保險公司部分款項。為了降低患者治療費用，國外預(yù)計也會實施根據(jù)療效的進程分期付款。

 

　　在中國，除了研發(fā)成本較低外，如果廣大患者都出來做基因檢測，確診的患者數(shù)量應(yīng)該會大于美國。更重要的是國內(nèi)藥物的定價體系和國外不完全一樣。照此推算，我們完全有可能用國外十分之一甚至更低的價格開發(fā)出類似的藥物。目前國內(nèi)華廈眼科醫(yī)院集團也與基因治療及基因檢測公司簽署了三方戰(zhàn)略合作協(xié)議，布局眼遺傳病基因治療藥物研發(fā)及基因治療產(chǎn)業(yè)鏈，為盡快建立中國自己的基因治療產(chǎn)業(yè)基地奠定了基礎(chǔ)。