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雷柏氏先天性黑朦2型治療

時間:2017-11-09 17:42來源:廈門眼科中心編輯:lin瀏覽:

【文章導讀】龐繼景教授表示:“由RPE65基因突變引起的雷柏氏先天性黑朦2型,在美國已經完成臨床3期試驗并取得很好的結果。如果一切順利的話,有可能在今年年內就獲得批準。

  都說眼睛是人類捕捉外界信息的觸角,而普通人是很難體會和理解患有眼部疾病者的世界是什么樣的。目前,在我國難治性視網膜疾病中,有單純由基因突變造成的遺傳性視網膜疾病,也有遺傳和環(huán)境共同作用導致的疾病,如雷柏氏先天性黑朦2型。
 
  雷柏氏先天性黑朦2型何時可以得到治療?
 
  龐繼景教授表示:“由RPE65基因突變引起的雷柏氏先天性黑朦2型,在美國已經完成臨床3期試驗并取得很好的結果。今年五月份把三期臨床結果及商業(yè)治療申請遞交到FDA。7月份的時候,FDA已經正式接受了申請材料并進入孤兒藥審批綠色通道。”
 
  如果一切順利的話,有可能在今年年內就獲得批準。
 
  同時,龐繼景教授在積極推行在國內進行相關試驗和研究,已開始以廈門眼科中心為平臺募集患者,設立觀察組,計劃與國內外團隊合作推進臨床試驗。

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