“這一藥物的成功獲批，使原本無藥可治的遺傳眼病患者看到了曙光。”近日，由廈門大學(xué)附屬廈門眼科中心眼科研究所常務(wù)副所長龐繼景參與研發(fā)的“眼科基因療法”藥物L(fēng)uxturna被美國食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡(jiǎn)稱FDA）批準(zhǔn)上市。

 

　　據(jù)悉，該藥物旨在用于治療Leber先天性黑曚2型(LCA2)疾病，這是一種導(dǎo)致嬰幼兒先天性盲的嚴(yán)重遺傳性視網(wǎng)膜疾病。患者往往在出生后前幾個(gè)月就開始出現(xiàn)視功能損傷，表現(xiàn)為患兒雙眼不追物，還可以出現(xiàn)戳眼、揉眼、按壓眼球等現(xiàn)象，稍大可見嚴(yán)重視覺障礙引起的眼球異常轉(zhuǎn)動(dòng)(眼球震顫)。龐繼景教授從2002年起參與該病的基因治療臨床試驗(yàn)。

 

　　“FDA批準(zhǔn)上市并不等于Luxturna的安全性和有效性得到了100%的確認(rèn)。”龐繼景教授特別強(qiáng)調(diào)，患者要和有經(jīng)驗(yàn)的醫(yī)生進(jìn)行詳細(xì)的咨詢后再做決定。

 

　　據(jù)介紹，目前全國具有遺傳性眼病發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)的概率在4%左右。在25歲以下青少年盲人中，遺傳性眼病致盲者占67.7%。“基因檢測(cè)一定要趁早。”龐繼景教授強(qiáng)調(diào)，在遺傳基因診斷明確的情況下，通過評(píng)估，可以有針對(duì)性地對(duì)患者的日常生活學(xué)習(xí)進(jìn)行個(gè)性化指導(dǎo)和干預(yù)，爭(zhēng)取盡可能地減緩疾病的發(fā)展速度。